Лотерея жизни: как дети выигрывают спасительные лекарства за миллионы

Сегодня в мире зарегистрировано одно единственное лекарство, разовое введение которого позволяет «отремонтировать» дефектный ген. И ребенок выздоравливает

Фото: Shutterstock

Степан Бельков из города Мыски в Кузбассе родился 18 января 2020 года. В шесть месяцев мальчику поставили диагноз спинально-мышечная атрофия (СМА). При этом заболевании из-за генетической аномалии постепенно разрушаются мышцы и нервные волокна, дети становятся тяжелыми инвалидами и нередко погибают.

Сегодня в мире зарегистрировано одно единственное лекарство, разовое введение которого (внутривенно) позволяет «отремонтировать» дефектный ген. И ребенок выздоравливает. Загвоздка в том, что, во-первых, инфузию (то есть внутривенное введение) нужно провести пациенту в возрасте до двух лет. А во-вторых - цена. Это самый дорогой на Земле препарат, он стоит 165 миллионов рублей.

Российское государство не закупает такое лекарство, поэтому родители детей собирают деньги на него всем миром. Но набрать заоблачную сумму получается редко. Так, для Степы Белькова огромными усилиями удалось накопить около 12 млн рублей. Однако на днях пришла обнадеживающая новость: мальчик бесплатно получит препарат, потому что выиграл его в лотерею компании-производителя. Точно таким же путем спасительное средство достанется девочке со СМА из Уфы.

Что это за лотерея и на каких условиях проводит такие розыгрыши фармкорпорация? Об этом «КП» рассказал эксперт по разработке, исследованиям и регистрации лекарственных препаратов, гендиректор контрактно-исследовательской компании Николай Крючков.

- Правительства большинства стран мира, как и Россия сейчас, не обеспечивают закупку этого дорогостоящего лекарства в достаточных количествах, - поясняет эксперт. - И для тех государств, которые не зарегистрировали препарат и не имеют соглашений о его централизованной закупке для своих граждан, компания-производитель устраивает лотерею с бесплатным розыгрышем лекарства. Получить спасительную дозу «Золгенсмы» (так называется геннотерапевтический препарат) могут ежегодно несколько десятков детей из разных стран.

Разумеется, для самой фармкомпании лекарство стоит не 165 миллионов рублей - это его рыночная цена, которая должна «отбить» многие годы разработки, научных исследований, клинических испытаний и т.д. Себестоимость одной дозы, конечно же, несопоставимо ниже, поясняет эксперт. «Богатые страны сами закупают лекарство, а для некоторого количества детей из остальных государств производитель может себе позволить бесплатно предоставить лечение. Это и жест помощи, и важный шаг для укрепления имиджа компании», - говорит Николай Крючков.

КАК ПРИНЯТЬ УЧАСТИЕ

Программа розыгрыша препарата «Золгенсма» стартовала в январе 2020 года. Компания-производитель объявила о предоставлении для лотереи порядка 100 доз ежегодно. Дважды в месяц независимая комиссия тянет жребий и называет имя выигравшего ребенка. Чтобы принять участие в лотерее, лечащий врач маленького пациента должен прислать заявку, оформленную на английском языке, в соответствующей форме на адрес AveXisMAP@DurbinGlobal.com «После получения заявок они будут проверены на соответствие медицинским критериям участия в программе, и будет предоставлена информация о дальнейших действиях», - говорится в официальном сообщении компании-производителя. Узнать подробности можно на портале f-sma.ru по ссылке.

В ТЕМУ

Недавно в России по распоряжению президента был создан специальный фонд для обеспечения детей с тяжелыми заболеваниями медпомощью, включая дорогие лекарственные препараты. Хочется надеяться, что благодаря этому российским детям не придется участвовать в лотереях фармпроизводителей, чтобы сохранить или продлить жизнь, отмечает Николай Крючков.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ

Укол ценою в 175 миллионов рублей: почему редкие лекарства для детей стоят так, будто их делают из лунного грунта

А у родителей нет выбора — отечественных аналогов просто не существует (подробности).