Генетические ножницы: тот самый случай, когда нужно семь раз отмерить, прежде чем один раз отрезать

Исследовательницы создали так называемые генетические ножницы. Ими можно вырезать из молекулы ДНК отдельные участки и вставлять их в другие места

Фото: Shutterstock

Лауреатами Нобелевской премии 2020 года по химии стали Эммануэль Шарпентье (Emmanuelle Charpentier) и Дженифер Дудна (Jennifer Doudna). Самая престижная в мире научная награда присуждена «за развития метода редактирования генома». Исследовательницы создали так называемые генетические ножницы - CRISPR/Cas9. Ими можно вырезать из молекулы ДНК отдельные участки и вставлять их в другие места, редактируя тем самым ДНК и, соответственно, меняя те особенности организма, которые определяла изначальная – неотредактированная - последовательность нуклеотидов.

Разумно ли поощрять подобные попытки вмешаться в «божий промысел»?

На этот и другие вопросы отвечает Галина Павлова - доктор биологических наук, заведующая кафедрой медицинской генетики Первого Московского государственного медицинского университета имени И. М. Сеченова.

- Премия присуждена абсолютно заслуженно, - говорит Галина Валериевна. - Соглашусь с мнением Нобелевскго комитета, представители которого подчеркнули: «Метод CRISPR/Cas9 произвел революцию в молекулярных науках, открыл новые возможности для селекции растений, внес свой вклад в инновационные методы лечения рака и может воплотить мечту об излечении наследственных болезней».

Значимые исследования? Да. Полезные? Конечно. И вполне себе революционные. Другое дело, что их надо продолжать и продолжать, проверять и перепроверять. Чтобы второпях не навредить «генетической кройкой и шитьем». Как это случилось в свое время с переливанием крови. Много людей погибло, прежде чем создатели того революционного метода и их последователи разобрались кому какую кровь можно переливать.

Эммануэль Шарпентье и Дженифер Дудна - женщины, получившие Нобелевскую премию по химии за 2020 год. Это они изобрели генетические ножницы

Фото: REUTERS

- А что в этих ножницах не доделано?

- Много чего. Нужны лабораторные исследования, эксперименты на животных, формализованные доклинические испытания в конце концов. Необходимо убедиться, насколько точен сам метод и в самом ли деле ли гораздо лучше других, например, TALEN. Кстати, в научном мире это понимают. Известно, что коллеги осудили поспешность китайского ученого Хе Цзянькуя, который посредством CRISPR/Cas9 отредактировал ген CCR5 у человеческих эмбрионов. Нарушение в нем приводит к невосприимчивости организма к ВИЧ-инфекции.

В итоге родилось две девочки - близнецы. Была, информация, что на свет появилась еще одна пара отредактированных близнецов. Что тут плохого? Испытания непроверенного метода на человеке – это нарушение этических норм. К тому же отсутствовала оценка безопасности метода. Ученого осудили. Чем дело кончилось, не известно. О судьбе близнецов, никто ничего не сообщает. Равно, как и о том, удалось ли Цзянькую задуманное.

- У нас в таких случаях говорят: «Семь раз отмерь – один раз отрежь».

- Для генетических ножниц пословица как нельзя актуальна.

- Генетические ножницы иначе называют генетическим редактором. Но разве можно редактировать «текст», который и прочесть-то не всегда получается? Говоря прямо, в геноме человека, на который мы нацеливаем эти ножницы, еще много «белых пятен».

- В этом смысле генетический редактор – это перспективный инструмент генетических инженеров будущего. Возможно, ближайшего. Рано или поздно ученые прояснят геном человека до мельчайших подробностей, разберутся какие гены за что отвечают. И будут действовать ножницами, как сейчас хирурги скальпелями.

- Действительно ли изобретение нынешних лауреатов «может воплотить мечту об излечении наследственных болезней», как обещают в Нобелевском комитете?

- Надежда есть. Но пока метод эффективно применим к тем унаследованным недугам, которые обусловлены точечными нарушениями в каком-нибудь одном гене. Это так называемые моногенные заболевания. Их мало, например, муковисцидоз. А в большинстве случаев заболевания человека имеют полигенную первопричину, то есть при одинаковой симптоматике поломка может быть в разных генах. Как тогда найти нарушение? Необходима персонализированная медицина. К тому же сейчас мы говорим о возможностях отредактировать только эмбрион, а не нарушение у взрослого человека. Одно слово, редактирование – это мечта, которую предстоит еще воплотить.

- Будем оптимистами. И представим, что генетики во всем разберутся, а сами «ножницы» доведут до совершенства. Не возникнет ли соблазн отредактировать здорового человека? Наделить его какими-нибудь сверхъестественными способностями? Например, зрением, как у орла или нюхом, как у собаки?

- Соблазн возникнет обязательно. Вместе с ожесточенными спорами о том, что этично, а что недопустимо. Наверняка появятся законодательные ограничения – как минимум, некие границы дозволенности. Хотя бы для того, чтобы ученые не ставили эксперименты на людях и не наплодили каких-нибудь кошмарных химер. Особенно потенциально опасных для человечества. Даже в научных целях.

Впрочем, ограничения – самые суровые, конечно, будут обходить. Найдут способы, если редактирование генома перестанет быть рискованным экспериментальным мероприятием и начнет приносить отредактированным ощутимые преимущества. Как, к примеру, косметические операции. Их давно не боятся ни хирурги, ни оперируемые.

- А может быть, стоит уже сейчас запретить? Загодя. От греха, что называется.

- Думаю, не стоит. Во-первых, научный поиск не остановить. Во-вторых, в генетических ножницах, как и во многих других достижениях ученых, есть свои плюсы и минусы. Но плюсов я вижу гораздо больше. Да и сами исследования действительно революционные.

СПРАВКА «КОМСОМОЛКИ»

Пусть поживут всего 7 дней

В 2015 году доктор Кэти Ниакан (Kathy Niakan) из Института Фрэнсиса Крика (Лондон) и ее коллеги подали заявку на проведение экспериментов с человеческими эмбрионами. Собрались их редактировать. Через год регулирующий орган - Управление по фертилизации и эмбриологии человека (Human Fertility and Embryology Authority, HFEA) - заявку удовлетворил. Но ученых обязали остановить развитие «подопытных эмбрионов»», то есть оплодотворенных человеческих яйцеклеток, максимум, через 7 дней. При этом число размножившихся клеток не должно превышать 250.

И конечно, яйцеклетки и сперматозоиды, которые предоставят доноры, участвующие в программах экстракорпорального оплодотворения (ЭКО), ни в коем случае не должны попасть в организм потенциальных матерей.

Цель экспериментов: сделать процедуру ЭКО эффективнее и снизить до минимума выкидыши. Для этого необходимо выявить гены, которые наиболее активны в первые дни развития эмбриона. А выявить их, по словам ученых, можно, отключая или удаляя то один, то другой и наблюдая, какие изменения происходят в зародыше.

Цель благая, но ограничения существенные, хотя и не такие, чтобы прекратить исследования. Они продолжаются с помощью генетических ножниц.

Подробнее – в нашем материале.